A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Az Alkermes Plc január 28-án bejelentette, hogy a fázis III ENLIGHTEN klinikai vizsgálat eredményei alapján az FDA engedélyezésre befogadta olanzapin/szamidorfán hatóanyagú készítményét szkizofrénia és bipoláris zavar indikációkban.

Az FDA ritka gyermekbetegségek gyógyszere minősítést adott a Rett-szindrómában szenvedő gyermekek légzésproblémáinak kezelésében vizsgált szarizotán hatóanyagú készítménynek.

Az FDA engedélyezte a Noven Pharmaceuticals vállalat Secuado (azenapin) bőrre helyezhető tapaszát, amely a szkizofrénia kezelésére szolgál.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019 júliusában az alábbi új vizsgálati szereket fogadta be értékelésre.

A szkizofrénia szerteágazó – a kutatásban, az oktatásban, illetve a beteg­ellátásban releváns – betegségkoncepcióinak áttekintésére vállalkozik a cikk, beleértve a kraepelini, a bleuleri, a neurobiokémiai és az evolúciós megközelítéseket. A hipotézisek igazi szellemi kihívást jelentenek, jóllehet egyik sem magyarázza meg minden oldalról a szkizofréniát.

Korábbi esetbeszámolók alapján felmerült a gyanú, hogy az aripiprazolra váltást gyakrabban kísérheti a pszichiátriai tünetek súlyosbodása, mint más antipszichotikumokra való átállás esetén. Egy átfogó adatbázisra épített hosszmetszeti követéses vizsgálat ezt a feltételezést nem igazolta: gyógy­szerváltást követően a teljes vizsgált populáció 14,5%-ában fordult elő klinikailag jelentős tüneti rosszabbodás, de sem a teljes csoportban, sem a különböző szempontok szerint kialakított alcsoportokban nem mutatko zott különbség az aripiprazolra, illetve a más antipszichotikumra átállított betegek kockázati arányai között.

A cikk összefoglalja két összefonódó éberségfüggő mozgás-rendellenes­ség, a nyugtalan láb szindróma és a periodikus lábmozgás zavar tüneteit, kórlefolyását, a komorbiditásukra, diagnosztikájukra, patofiziológiájukra, kezelésükre vonatkozó ismereteket és gyakorlatot. A két, egymást átfedő szindróma résztüneteinek megértésében az utóbbi 15 évben előrehaladás tapasztalható. Mind a háziorvosok, mind a neurológusok és belgyógyászok képzettségét növelni kell a gyakori, jelentős szenvedéssel járó, még nem kel­lőképpen diagnosztizált tünetegyüttes egyre szélesebb körű ismertetésével. Bár a megfelelő diagnózis csak alváslaboratóriumban állítható fel, a gyanúnak a háziorvosban is fel kell merülnie ahhoz, hogy javuljon a felismerési arány.

A CHMP pozitívan véleményezte a szkizofrénia kezelésére használt, a pszichotikus tüneteket enyhítő atípusos antipszichotikumot, a brexipiprazolt.

Az Európai Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottsága (CHMP) pozitív véleményt adott ki a cariprazine-ra vonatkozóan szkizofrénia indikációban.